ENSAYOS CLINICOS EN LA INDUSTRIA FARMACÉUTICA: diseño, regulación y gestión integral

MÓDULO 1. INTRODUCCIÓN A LA INVESTIGACIÓN CLINICA

6 HORAS

1.1. Ciclo de vida de un medicamento: desde la investigación preclínica hasta la aprobación regulatoria y comercialización

1.1.1. Desarrollo de medicamentos innovadores.

1.1.2. Importancia de los medicamentos innovadores en la salud.

1.2. Fase de descubrimiento:

1.2.1. Diana terapéutica.

1.2.2. Optimización del principio activo.

1.2.3. El futuro: la computación y la Inteligencia Artificial.

1.3. Fase preclínica: experimentación con animales

1.3.1. Estudios de toxicidad.

1.3.2. Estudios farmacocinéticos y farmacodinámicos (PK/PD).

1.3.3. Estudios de toxicidad reproductiva y desarrollo fetal.

1.4. ¿Qué es un ensayo clínico?

1.4.1. Fase I: primera vez en humanos.

1.4.2. Fase II: evaluación de la eficacia y efectos secundarios.

1.4.3. Fase III: confirmación de la eficacia y seguridad a gran escala.

1.4.4. Fase IV: ensayos poscomercialización.

1.4.5. Otros tipos de ensayos clínicos.

MÓDULO 2. ASPECTOS ÉTICOS Y REGULATORIOS

10 HORAS

** Es importante poner en contexto y explicar el porqué de una regulación tan estricta en el sector que obliga a desarrollos tan largos antes de poder comercializar un nuevo medicamento. La regulación actual surge como una necesidad tras diversos escándalos médicos y experimentación con seres humanos sin control, sin supervisión de ninguna autoridad competente y de una normativa ética básica. Como tantas veces en la historia del ser humano los abusos y tragedias impulsaron la creación de unas normas a nivel internacional.

2.1. Consideraciones éticas e históricas:

2.1.1. Primeras regulaciones y escándalos médicos (s. XIX y principios del s. XX):

2.1.1.1. 1747: primer ensayo clínico.

2.1.1.2. 1796: vacuna de la varicela.

2.1.1.3. Siglo XIX: uso indiscriminado de tratamientos.

2.1.1.4. 1937: escándalo del elixir de sulfanilamida.

2.1.2. Juicios de Núremberg y el código de ética en investigación:

2.1.2.1. Experimentos nazis durante la Segunda Guerra Mundial.

2.1.2.2. Los principios del Código de Nuremberg.

2.1.3. Declaración de Helsinki:

2.1.3.1. Experimento de Tuskegee e Informe Belmont.

2.1.4. Directrices CIOMS.

2.2. Buenas Prácticas Clínicas, International Council for Harmonization (GCP-ICH):

2.2.1. GCP-ICH-E6 (R2), primera actualización en 2016.

2.2.2. GCP-ICH-E6 (R3), revisión 2025.

2.3. Regulación internacional y local de ensayos clínicos:

2.3.1. Directivas Europeas y Reglamento único europeo:

2.3.1.1. Real Decreto Español.

2.3.2. Normativa europea vs estadounidense.

2.3.3. Armonización en América Latina y legislaciones locales:

2.3.3.1. México.

2.3.3.2. Colombia.

2.3.3.3. Argentina.

2.3.3.4. Chile.

2.4. Consentimiento informado.

MÓDULO 3. ACTORES PRINCIPALES DEL ENSAYO CLINICO Y SUS RESPONSABILIDADES

8 HORAS

** Las guías ICH-GCP además de asentar las bases éticas que sustentan la investigación clínica, definen las responsabilidades y obligaciones que tienen cada uno de los participantes en el ensayo y como se interrelacionan entre ellos. Los podemos dividir en 3 grandes bloques: promotor, autoridades e investigador y todos ellos tienen como objetivo principal proteger los derechos y la seguridad del participante en el ensayo.

3.1. Agencia reguladora.

3.2. Comité de ética.

3.3. Investigador:

3.3.1. Roles que dependen del investigador principal.

3.4. Promotor:

3.4.1. Clinical Research Organization (CRO).

3.4.2. Monitor de ensayos clínicos.

3.4.3. Definición de documento esencial.

MÓDULO 4. DISEÑO DEL ENSAYO CLINICO

10 HORAS

4.1. Protocolo del ensayo clínico:

4.1.1. Objetivos y parámetros de evaluación.

4.1.2. Sujetos del ensayo.

4.1.3. Producto en investigación.

4.2. Tipos de diseño de protocolo:

4.2.1. Enmascaramiento.

4.2.2. Aleatorización.

4.2.3. Ejemplos de diseños de estudio:

4.2.3.1. Diseño de brazo único.

4.2.3.2. Diseño de varios brazos.

4.2.3.3. Diseño de brazos cruzados.

4.2.3.4. Diseño con periodos de tratamiento abierto y periodos enmascarados.

4.2.4. Diseño de estudio en cuanto a subpoblaciones de sujetos:

4.2.4.1. Estudios por cohortes.

4.2.4.2. Diseños estratificados.

4.2.5. Ensayos definidos por eventos.

4.3. Planificación y gestión de proyectos de investigación clínica:

4.3.1. Etapa de planificación.

4.3.2. Etapa puesta en marcha o start-up:

4.3.2.1. Antes de la solicitud de aprobación.

4.3.2.2. Durante la aprobación.

4.3.2.3. Postaprobación.

4.3.3. Etapa de ejecución.

4.3.4. Etapa de cierre.

MÓDULO 5. GESTIÓN DE DATOS Y CALIDAD EN LOS ENSAYOS CLINICOS

8 HORAS

** El desarrollo del protocolo de un ensayo clínico va en paralelo al desarrollo del cuaderno de recogida de datos (CRF), complejos sistemas informáticos que recogen la información a tiempo real. Dentro del equipo del promotor que gestiona estos ensayos siempre tiene un peso específico el departamento de manejo de datos (Data Management) que se encarga de diseñar el cuaderno de acuerdo con los objetivos del protocolo, actualizarlo siempre que sea necesario y supervisar y validar los datos que se recogen.

5.1. Gestión de datos en investigación clínica:

5.1.1. Cuaderno de recogida de datos.

5.1.2. Buenas Prácticas de Documentación.

5.2. Definición de calidad en el contexto de la investigación clínica.

5.3. Garantía de calidad:

5.3.1. Procedimientos normalizados de trabajo.

5.3.2. Planes de formación.

5.3.3. Auditorías.

5.3.4. Inspecciones.

5.4. Control de calidad:

5.4.1. Monitorización.

5.4.2. Desviaciones de protocolo e incumplimientos graves.

5.4.3. Incumplimiento grave de obligado reporte.

5.4.4. Incumplimientos en materia de protección de datos.

5.4.5. Fraude.

5.5. Evaluación de riesgos y gestión de calidad basada en riesgo :

5.5.1. Indicadores clave de calidad (KPIs).

MÓDULO 6. SEGURIDAD Y FARMACOVIGILANCIA

8 HORAS

** Las ICH-GCP dan prioridad absoluta a la seguridad y a los derechos de los sujetos de investigación por encima del interés científico. La farmacovigilancia en los ensayos clínicos tiene como objetivo fundamental garantizar la seguridad de los participantes y permitir una evaluación continua del perfil beneficio-riesgo del medicamento en investigación.

6.1. Farmacovigilancia en ensayo clínico:

6.1.1. Conceptos clave.

6.1.2. Seriedad y gravedad de un acontecimiento adverso.

6.1.3. Responsabilidades en cuanto a la seguridad del fármaco.

6.2. Manual del investigador:

6.2.1. Apartados del manual del investigador:

6.2.1.1. Sumario e introducción.

6.2.1.2. Propiedades físicas, químicas, farmacéuticas y formulación.

6.2.1.3. Estudios pre-clínicos .

6.2.1.4. Efectos en humanos.

6.2.1.5. Resumen de datos y guía para el investigador.

6.2.1.6. Aclaraciones y particularidades del manual del investigador.

6.3. Flujo de la información de seguridad en ensayo clínico.